这还得由子宫肌瘤的发病机理谈起。既往认为子宫肌瘤的发生和雌激素有关，因而用雄激素丙酸睾丸酮治疗，予以对抗；或用雌激素受体阻滞剂三苯氧胺来减少雌激素对子宫肌瘤的作用，但这些药物效果并不尽如人意。1983年Filicori创用GnRH-a（促性腺激素释放激素激动剂）治疗子宫肌瘤。其机理是通过一系列药理连锁作用，造成性腺功能低下（其低雌激素环境类似药物性切除卵巢），及子宫和肌瘤血流量减少，最后使肌瘤缩小。此药缩小子宫肌瘤作用明显，是以往药物难以比拟的。但由于此药价格贵，且需每日肌肉注射，治疗期长达3-6个月，限制了其广泛使用。
近些年来，随着医学科学的飞速发展，认为子宫肌瘤的发生和孕激素也有关。根据这一机理，1993年Murphy首先把孕激素受体阻滞剂Ru486（国内药名米非司酮）用于治疗子宫肌瘤，以阻断孕激素对子宫肌瘤的作用，取得了满意效果。据最近文献报道，米非司酮和GnRH-a比较，其缩小子宫肌瘤的疗效相仿，但其副反应轻且发生率低，停药后子宫肌瘤复发率也较后者低。此药为片剂，每日口服1次即可，价格也低廉，这些优点使此药易于为病员接受，易于推广。
临床上采用此药表明，用药后肌瘤都有不同程度缩小，贫血症状消失，红血球、血色素指标均恢复正常。此药治疗子宫肌瘤特别适用于下列两种情况：第一种，更年期妇女患子宫肌瘤者，用药后可缩小子宫肌瘤，有些专家认为尚有提早进入绝经期的作用。
对同时伴有更年期功能性子宫出血者更可说是一药三得，用药后绝大多数病员当月就停经，使出血止住（疗程结束后，一般在六周内恢复月经）。第二种，患巨大子宫肌瘤伴严重贫血者，手术前用此药使肌瘤缩小，易于子宫手术切除，减少术中出血，从而可使手术中不输血或少输血。对不孕原因系子宫肌瘤引起者，用药后使肌瘤缩小，可作单纯子宫肌瘤剔出术，保留子宫，为生育创造条件。
自米非司酮用于治疗子宫肌瘤以来，有相当一部分病员免去了手术之苦，但此药必须在有经验的专科医师指导下选择使用。在临床应用中必须严格、仔细地掌握其适应症及禁忌症。伴有哮喘，心绞痛、溃疡性结肠炎，心律失常，心力衰竭、肾上腺皮质功能不全等病情者禁用。
